Ученые из Оксфордского университета начали испытания новой генной терапии для Х-сшитого пигментного ретинита (XLRP), который является самой распространенной причиной слепоты у молодых людей. На данный момент заболевание считается неизлечимым.



Медики провели первый эксперимент с участием человека - 29-летнего британца. Операция была проведена в Оксфордской глазной больнице, созданной на базе одноименного университета.

Генная терапия использует вирус, который вставляет правильную копию дефектного гена в клетки. К сожалению, этот ген связан с пигментным ретинитом RPGR и крайне нестабилен, что делает процесс лечения особенно сложным. Тем не менее, исследовательская группа под руководством профессора Роберта Макларен смогла перепрограммировать генетический код RPGR, чтобы сделать его более стабильным.

«Генетический код всего живого на Земле состоит из четырех букв - G, T, A и C. В RPGR половина гена включает в себя только две буквы - А и G. Это делает ген очень неустойчивым и склонным к мутациям», - рассказал Макларен.

Ученые отметили, что в случае успеха эта генная терапия имеет потенциал и может изменить жизнь многих пациентов и их семей по всему миру.