EUR 76.95 USD 67.08
Курс валют на 16.01.2019
Наука / Авторские материалы

Ученые: Генная терапия стала доступнее

С каждым годом появляется возможность лечить редкие заболевания с помощью генной терапии. Ученые заявляют, что с каждым годом этот метод становится более доступнее в финансовом плане.



Если человек родился с редкой формой слепоты, то у него есть шанс восстановить зрение. Все потому, что в 2017 году генная терапия стала клинической реальностью. В то же время многие люди, у которых диагностированы редкие недуги, не могут вылечить их, поскольку терапия является очень дорогостоящей.

Множество детей страдают от редкого генетического заболевания, которое делает их инвалидами. Например, спинальная мышечная атрофия - изнурительная, мучительная болезнь, вызванная гибелью нейронов в позвоночнике. Нервные клетки предназначены для выработки белка, который необходим для их выживания, но у этих пациентов уровни его уровень является низким. Чем меньше показатель, тем больнее терпит пациент.

Пациенты, у которых прогрессирует болезнь, не могут сидеть. Существует риск умереть, не дожив до своего второго дня рождения без механической поддержки их дыхания. Тем не менее, почти год назад Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило продажу нового препарата nusinersen для лечения этого заболевания. Лекарственное средство обманывает спинальные нейроны с использованием другого гена для продуцирования белка, позволяя пациенту выжить.

Читайте также: Ученые узнали, помогает ли частое жевание жвачки похудеть

Автор: Валерия Орлова


Читайте также
Добавление комментария
Последние новости