Ученые из Университета Карнеги-Меллона и Йельского университета на мышах применили технологию редактирования генов для удачного лечения генетических заболеваний. Специалисты уверены, что это нужно делать на стадии развития эмбриона в утробе матери.



В исследовании для редактирования генома ученые использовали пептидно-нуклеиновые кислоты. Последние представляют собой синтетические молекулы, у которых к белковой молекулярной цепочке присоединены азотистые основания. Они способны в соответствии с принципом комплиментарности соединяться с азотистыми основаниями ДНК и РНК.

Ученые смогли исправить мутацию, связанную с бета-талассемией. Одной инъекции лекарственного средства хватило, чтобы снизилась тяжесть заболевания у новорожденных грызунов. Уровень гемоглобина находился в пределах нормы, селезенка была менее увеличиваемой.Исследователи надеются, что их метод будет эффективным, если в течение беременности его применять несколько раз.