Сотрудникам Филадельфийского детского госпиталя удалось успешно завершить испытания нового метода излечения гемофилии В. По их словам, экспериментальное лечение уже помогло 10 пациентам предотвратить внезапные кровотечения, а также избавило их от необходимости постоянно вводить фактор свертывания внутривенно.


Как известно, при заболевании гемофилией В нарушается способность крови сворачиваться, в следствии чего даже любой незначительный порез приводит к большим кровопотерям. Достаточно долгий период времени болезнь не только было невозможно вылечить, но и даже остановить обычное кровотечение получалось с трудом. Со временем ученным все-таки удалось разработать препараты, которым удавалось свертывать кровь, но больным приходится постоянно вводить их, чтобы в случае ранения можно было остановить кровотечение. Однако для пациентов это оказалось не совсем удобно, более того приходится ежедневно измерять уровень белка в организме.

Недавно стало известно, что в ближайшее время возможным станет полное избавление от болезни. Для этого врачи планируют вводить в кровь обезвреженные аденовирусы, которые несут в себе рабочую копию гена фактора свертывания крови IX. Данные вирусные векторы внедряются в клетки и принуждают их производить молекулы белка, кодируемого данным геном.

Стоит отметить, что излечить гемофолию при помощи генной терапии ученные пытаются еще с 1990-х годов, однако первых положительных испытаний удалось добиться только сейчас. Научная статья, в которой полностью рассказывается о возможном способе излечения болезни, уже опубликована в журнале The New England Journal of Medicine.