На территории США официальное одобрение получило первое лекарство на основе РНК-интерференции. Его использование в стране разрешено непосредственно местным агентством FDA.



РНК-интерференция собой представляет механизм уничтожения чужеродной двуцепочечной РНК, которая имеется в наличии практически у всех ядерных организмов. С ее помощью становится возможным блокирование синтеза белков, а также “отключение” активности определенных генов. Посредством новых лекарств ученые намереваются более эффективно бороться с проблемой поражения периферической нервной системы.

В настоящее время во всем мире насчитывается порядка 50 тысяч граждан с вышеупомянутой проблемой, и не менее трех тысяч из них проживают на территории США. Годовой курс лечения пациенту может обходиться примерно в 325 тысяч долларов. Новая пилотная схема подразумевает, что оплата препарата будет непосредственным образом привязана к его итоговой результативности у конкретного человек. В США лекарство успешно прошло клинические исследования, а теперь ожидает одобрения на территории Европы.