Боковой амиотрофический склероз является неизлечимым заболеванием центральной нервной системы. Определенные нервные клетки, называемые моторными нейронами, которые контролируют мышцы и движения тела, отмирают при этом. С прогрессированием БАС пациенты все чаще страдают от мышечной слабости и паралича, что приводит к нарушениям речи, движениям и дисфагии. Ученые не могли понять механизм происходящих изменений. Однако было обнаружено, что измененное поведение определенных белков напрямую связано с БАС. Одним из этих белков является РНК-связывающий белок FUS. Внутри клетки он регулирует генетические мессенджеры (РНК) и влияет на взаимодействие различных белков. Мутации в нем приводят к отложению и скоплению белка FUS в цитоплазме, создавая один из наиболее агрессивных вариантов.
Исследователи также нашли механизм, чтобы остановить это умирание. Таким образом, медикаментозная деградация белков, происходящих из клеток (аутофагия), замедляет патологические процессы, которые могут быть вызваны дефектным накопленным белком FUS. Индуцированная аутофагия не только спасает РНК-связывающие белки, но и снижает гибель нервных клеток. Это улучшение было разработано учеными в экспериментах на клеточных культурах с перепрограммированными стволовыми клетками (клетками iPS) от пациентов и подтверждено в модельном организме плодовой мухи.
Автор: Ващенко Ольга
