Лобно-височная деменция, наиболее распространенная форма раннего слабоумия, обычно начинается в возрасте от 40 до 65 лет. Это заболевание поражает лобные и височные доли мозга, что приводит к изменениям в поведении, трудностям с речью и письмом, а также потере памяти.

У подгруппы пациентов заболевание связано с генетической мутацией, которая не позволяет клеткам мозга вырабатывать белок, называемый програнулином. Хотя роль програнулина в мозге до конца не изучена, его отсутствие тесно связано с заболеванием. Исследователи из Университета Кентукки вместе с коллегами обнаружили потенциальное лечение этого заболевания с использованием класса антибиотиков, называемых аминогликозидами.

Их исследование показало, что эти антибиотики могут обойти генетическую мутацию, позволяя клеткам мозга снова вырабатывать функциональный белок програнулин. Этот прорыв дает надежду пациентам с лобно-височной деменцией, поскольку в настоящее время не существует эффективных методов лечения этого или любого другого типа деменции.

Исследователи протестировали два специфических аминогликозида, гентамицин и G418, на нейрональных клетках с мутацией програнулина. Оба антибиотика успешно обошли мутацию, позволив клеткам производить полноразмерный, функциональный белок програнулин. После лечения гентамицином или G418 уровень белка програнулина в пораженных клетках восстановился примерно до 50–60% от нормы.

Хотя эти результаты многообещающие для разработки лекарств, предстоит еще много работы, прежде чем этот подход сможет стать жизнеспособным лечением. Следующие шаги включают тестирование антибиотиков на мышах с мутацией програнулина, чтобы оценить их воздействие на живые организмы.

Кроме того, исследователи стремятся модифицировать гентамицин и G418, чтобы создать новые соединения, которые будут более безопасными и эффективными для долгосрочного использования. Хотя гентамицин уже одобрен FDA, его клиническое применение ограничено из-за значительных побочных эффектов.