FDA США готовится официально одобрить фолиевую кислоту для лечения редкого заболевания мозга, связанного с аутизмом. Фолиновая кислота, или лейковорин, — синтетическая форма витамина B9, который необходим для роста клеток и синтеза ДНК. Она используется при беременности для предотвращения врожденных дефектов и в лечении побочных эффектов химиотерапии.

За последние два десятилетия фолиевую кислоту начали применять при церебральном дефиците фолиевой кислоты (ЦДФК), при котором мозг не получает достаточного количества витамина, что приводит к неврологическим нарушениям. Одобрение FDA позволит официально использовать препарат для лечения CFD, а не как «не по назначению».

CFD часто сопровождается задержкой речи и проблемами моторики, что схоже с признаками расстройств аутистического спектра. У многих детей с CFD выявляют аутоантитела к рецепторам фолиевой кислоты (FRAA), которые мешают её проникновению в мозг. У детей с аутизмом такие антитела встречаются примерно в 19 раз чаще, чем у сверстников с типичным развитием.

Исследования показывают, что фолиновая кислота может улучшать речь и поведение у детей с аутизмом, особенно у тех, кто имеет мутации гена FRAA. Препарат обеспечивает мозг активной формой фолата, обходя неполадки обычной транспортной системы. При этом лечение не является лекарством от аутизма.

FDA изучает данные исследований и медицинские отчеты за 2009–2024 годы, что ускоряет доступ к терапии для нуждающихся детей. Специалисты предупреждают о возможных взаимодействиях с противосудорожными препаратами и о необходимости контроля дозировки. Кроме того, увеличение спроса на лейковорин может затронуть пациентов, принимающих его для онкологических заболеваний.

Фолиновая кислота может помочь детям с нарушениями транспортной функции фолата, а потенциально и некоторым детям с аутизмом, однако точные схемы лечения требуют дополнительных исследований.